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Gregor Fischer/picture alliance via Getty Images

早前已经证实 CRISPR 基因编辑技术可以医治以往令医护人员束手无策的疾病,但以往这种技术要求直接将基因组编辑工具打进受影响的细胞内,局限了可以使用情况的情况。但这个问题刚刚得到了突破,据 NPR 报导,研究员发表了新的研究结果,指他们成功将工具打进体内血流进行基因编辑,克服了过去的限制,也将令很多以往难缠的疾病变成可以医治。

这次研究的目标放在了罹患罕见遗传病「转甲状腺素蛋白淀粉样变性病」的患者身上。科学家向志愿体内打入基因组编辑工具,让病人的肝脏吸引并在里面修改基因,达至器官不会再释出一种有害蛋白质。最终使病人体内该种物质的指素大跌,把他们从这种可以快速摧毁神经和其他组织的疾病中拯救出来。

虽然这次研究的结果成功,但由于只有六名的受验者,而且团队尚需要证实这种做法会出现什么负面作用,所以暂时这个方法还未能即时推出市场。如果最后结果指出这种方法不会有太大副作用,那么将可以应用于现在 CRISPR 无法应付的顽疾,比如阿尔兹海默症和心脏病等。

另一方面,有些人已经开始担心 CRISPR 会被人滥用,出现大量「设计婴儿」等的道德问题。虽然把基因组编辑工具输入体内成功的话,在用途上的确会有很多不确定性,但只要使用得当,它就可以使人类避免和预防很多原来无法解决的疾病苦痛。