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基因编辑技术给治疗渐冻人、舞蹈症带来转机

症状有望延缓。

Sanji Feng
2017 年 8 月 14 日, 下午 06:00
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目前基因编辑技术中相对常规的 CRISPR-Cas9,更多改变的是 DNA,对基于 RNA 的疾病还是无能为力的状态。不过加州大学圣地亚哥分校的科学家最近在研究中找到了突破点,他们专为 RNA 开发出了一项名为 RCas9 的新技术,未来有望提高遗传性肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS,俗称「渐冻人症」)、亨廷顿舞蹈症(Huntington Disease)等基因缺陷类疾病的治疗水平。该项技术会利用向导 RNA 将编辑酶引导向目标 RNA 分子的匹配序列,在实验室测试中团队达成了相当高的成功率。RCas9 几乎修复了所有肌肉细胞中的有损 RNA,大大改善了细胞的健康程度。

当然,这些目前还只是在实验室条件下得到的结果,真正投入实际使用前还有许许多多的工作要做。比如说,要将 RCas9 送入病患的细胞就不是一件易事,基因疗法中常见的良性病毒现阶段还无法完全承载 Cas9(实验过程中研究者做了相应的改造)。除此之外,真正在人体上开始测试后,也难保会不会出现安全问题。

但不管怎么说,RCas9 的出现还是给渐冻人症、舞蹈症等疾病的病患带来了新的希望。尽管它未必是彻底的治愈方法,但对应的症状有望被推延,如果真能做成的话,也是很不错的好消息呢。